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Alaban a Sarepta Therapeutics' Exondys 51 (eteplirsen) para tratar la DMD

Los padres de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), así como grupos de defensa de los pacientes están alabando a la reciente aprobación de la Sarepta Therapeutics' Exondys 51 (eteplirsen) para tratar la enfermedad.

Pero la decisión de la U.S. Food y Drug Administration (FDA) de aprobar un tratamiento sin claros datos que apoyan sus beneficios clínicos claramente ha sin resolver algunos investigadores y reguladores, que creen que la FDA ha soslayado sus propios estándares científicos.

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